Nusinersen

Nusinersen (obchodní název Spinraza) je lék používaný na léčbu SMA zejména u dětí. Jedná se o první schválený lék na tuto nemoc. Stalo se tak v prosinci 2016.

Vedlejší účinky

Lidé léčeni tímto lékem mají zvýšené riziko například dýchacích infekcí, ušních infekcí, zácpy, skoliózy. Potenciálním rizikem je i poškození ledvin a snížení krevních destiček. Po podání léku se u lidí objevovala bolest hlavy a zad.

Různé

• Lék stojí 750 000 dolarů v prvním roce diagostikování SMA. Aplikace v každém následujícím roce vyjde na 370 000 dolarů (ceny v USA v roce 2019). Jedná se o tzv. „sirotčí lék“, jenž by za normálních podmínek a běžného stavu i přes vysokou cenu výrobcům nepokryl náklady na vývoj a výzkum. V USA i zemích Evropské unie jsou platné zákony, jež podporují a subvencují společnosti, které se takový lék rozhodnou vyvinout.

• Od března 2020 lze v ČR aplikovat Spinrazu i dospělým pacientům.

Odkazy

Reference

V tomto článku byl použit překlad textu z článku Nusinersen na anglické Wikipedii.

Související články

• Spinální svalová atrofie
• Onasemnogen abeparvovek (Zolgensma)

Externí odkazy

• Obrázky, zvuky či videa k tématu nusinersen na Wikimedia Commons
• Evropská veřejná zpráva o hodnocení přípravku Spinraza - v češtině