2 Células-Tronco, Terapia Gênica e Farmacogenética
2 Células-Tronco, Terapia Gênica e Farmacogenética
2 Células-Tronco, Terapia Gênica e Farmacogenética
Células-tronco,
terapia gênica e
farmacogenética
Prof. Ivson Cassiano de Oliveira Santos
Descrição
Células-tronco, terapia gênica e
farmacogenética: suas aplicações e
contribuições no diagnóstico e o tratamento
de doenças.
Propósito
Reconhecer a importância das células-
tronco, da edição gênica e da terapia
individualizada, por meio da
farmacogenética, na melhora da qualidade
de vida de muitos pacientes.
Objetivos
Módulo 1
Células-tronco
Acessar módulo
Módulo 2
Farmacogenética
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Acessar módulo
Módulo 3
Terapia gênica
Acessar módulo
meeting_room
Introdução
Muito se tem falado sobre testes moleculares, sequenciamento
de DNA, transgênicos, vacinas, mas você sabia que todos esses
produtos são frutos da Biotecnologia? Pois é, a Biotecnologia é
uma área multidisciplinar que busca soluções para diversos
problemas da humanidade pelo uso de organismos vivos ou
partes destes. Suas aplicações na agropecuária, na área
ambiental, industrial e alimentícia são bem reportadas. Você
sabia que a Biotecnologia já salvou muitas vidas?
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metodologias mais inovadoras, como a utilização das células-
tronco, a terapia gênica e a farmacogenética que são utilizadas
nesta área.
Células-tronco
Ao final deste módulo, você será capaz de reconhecer as aplicações das células-tronco.
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Tipos de células-tronco
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Curiosidade
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produtoras de insulina, da medula óssea,
entre diversos outros tipos de tecidos.
Células-tronco totipotentes
Células-tronco multipotentes
Células-tronco pluripotentes
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São aquelas com capacidade de se diferenciar em todos os
tipos de tecidos com exceção da placenta.
Células-tronco onipotentes
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Terapia com o uso de células-tronco coletadas da medula óssea ou de tecido adiposo para tratar
osteoartrite.
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Compreensão de doenças
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Assim, essas células têm sido utilizadas para entender como ficamos
doentes. Diversas doenças neurológicas e distúrbios hematológicos são
estudados por esses modelos.
Testes de medicamentos
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Novos medicamentos podem ser testado em células-tronco diferenciadas.
Sua obtenção;
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como acontece o desenvolvimento de uma determinada patologia ou
então a ação de algum fármaco.
chevron_left chevron_right
chevron_left 1 de 4
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sobre em que momento se inicia a vida, tema que apresenta dois pontos
de vista distintos:
Bioética
Biossegurança
Biodireito
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Curiosidade
No Brasil, a Lei de Biossegurança nº. 11.105,
de 2005, permite o uso de embriões obtidos
por fertilização in vitro congelados por pelo
menos três anos ou embriões inviáveis, com
consentimento dos genitores, para fins de
pesquisas, sendo proibida a sua
comercialização.
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O que são organoides?
Neste vídeo, o especialista apresenta as culturas de células-tronco
chamadas organoides e suas funcionalidades.
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Vem que eu te explico!
Os vídeos a seguir abordam os assuntos mais relevantes do conteúdo
que você acabou de estudar.
Tipos de células-tronco
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Questão 1
A Totipotentes
B Pluripotentes
C Multipotentes
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D Oligopotentes
E Onipotentes
Responder
Questão 2
Responder
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Farmacogenética
Ao final deste módulo, você será capaz de reconhecer as práticas da Farmacogenética.
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Introdução à Farmacogenética/
Farmacogenômica
Conceitos iniciais
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chevron_left chevron_right
A se liga a T, por meio de duas ligações de
hidrogênio.
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Relembrando como é a estrutura do DNA, conseguimos compreender
que o sequenciamento dessa molécula é a determinação da sequência
exata de nucleotídeos de um indivíduo, os componentes básicos do
DNA.
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Saiba mais
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A ligação fosfodiester ocorre no sentido 5’-3’, mas o que quer dizer isso?
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retirando o grupamento hidroxila (-OH), importante na ligação
fosfodiéster pela DNA polimerase, e gerando os nucleotídeos chamados
de dideoxinucleotídeos (ddNTP). Diferentemente dos dNTPs, os
ddNTPs não possuem o grupamento hidroxila no carbono 3’ do açúcar.
Nas imagens a seguir, podemos ver a diferença entre estes
nucleotídeos.
Desoxinucleotídeos (dNTP).
Dideoxinucleotídeos (ddNTP).
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1 2
Tubo 1
Tubo 2
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Tubo 3
Tubo 4
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Eletroforese para separação dos fragmentos de DNA gerados pelo sequenciamento de Sanger.
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Sequenciamento de Sanger
automatizado
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Contudo, a eletroforese ocorre em um capilar, um fio muito fino por onde
o gel de poliacrilamida e o DNA vão passar. Ao final deste capilar, existe
um laser (que vai excitar o DNA que está passando naquele momento) e
um detector de fluorescência (após a excitação, o detector vai captar a
cor do ddNTP que está sendo emitida).
Sequenciamento de Sanger automatizado: leitura dos picos de fluorescência para cada ddNTP
pelo equipamento.
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Análise de dados
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O que, para nós, parece uma repetição de letras (A, T, C, G) sem sentido,
para as nossas células é a ordem em que se apresentam os
nucleotídeos que ditam todas as características. Sabemos hoje que, se
alguma ordem desses nucleotídeos está errada ou gera uma informação
defeituosa, pode-se ter o surgimento de doenças. Isso torna o
sequenciamento de DNA uma ferramenta de diagnóstico.
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Representação das cores dos nucleotídeos.
chevron_left chevron_right
Deleção
chevron_left 1 de 5
chevron_right
video_library
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Sequenciamento de Sanger
Neste vídeo, o especialista Ivson Cassiano apresenta maiores detalhes
sobre o processo de sequenciamento de Sanger e de sua aplicabilidade.
Farmacogenética/ Farmacogenômica
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apresentaram toxicidade, alergias, ou que tiveram os sintomas tratados,
com o efeito farmacológico esperado.
Farmacogenética Farmacogenômica
Preocupa-se em Preocupa-se em
compreender a compreender a
interação de um gene close interação de todos os
com o fármaco. genes, o genoma, com o
fármaco.
forum
Resposta
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afinidade, ou ainda, ser tóxica para aquele
indivíduo.
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Saiba mais
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medicina personalizada visa um tratamento
individualizado para cada indivíduo com
base no perfil genético.
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Vem que eu te explico!
Os vídeos a seguir abordam os assuntos mais relevantes do conteúdo
que você acabou de estudar.
Farmacogenética/Farmacogenômica
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Questão 1
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Responder
Questão 2
Responder
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Terapia gênica
Ao final deste módulo, você será capaz de reconhecer o processo de terapia gênica.
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Células somáticas
Celulas germinativas
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
que essa última pode ser passada para as gerações futuras, enquanto
as somáticas não.
A terapia gênica com células germinativas pode ser útil para eliminar
doenças genéticas de uma família, porém, eticamente, menos aceita e
sem o real conhecimento das consequências nas futuras gerações. Já a
terapia gênica em células somáticas pode ser realizada em qualquer
indivíduo, em qualquer tipo de célula, e essas alterações não são
passadas para gerações futuras, sendo considerada mais segura.
post_add
Saiba mais
Ex vivo
In vivo
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
Onde o tratamento com os genes ocorre dentro do organismo
do paciente. As células são tratadas no paciente, com o gene
de interesse sendo inserido direto no paciente.
Vetores de clonagem
Vetores de transporte
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
Vetores virais
Adenovírus
Retrovírus
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
Injeção de DNA
Microinjeção de DNA
Polímeros catiônicos
São moléculas que possuem carga positiva. Como o DNA tem carga
negativa, o DNA de interesse e os polímeros catiônicos são atraídos. Os
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
polímeros interagem com o DNA, ajudam na compactação do DNA e na
sua entrega à célula-alvo. Por possuírem carga positiva, os polímeros
interagem com estruturas com carga negativa da membrana plasmática
celular, facilitando a endocitose, colocando então o DNA dentro dela.
Muitos polímeros têm sido desenvolvidos com estas propriedades.
post_add
Saiba mais
Lipossomas
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
semelhantes da membrana plasmática e dos lipossomos, eles se
fundem colocando o DNA dentro da célula-alvo.
Bombardeamento de partículas
report_problem
Atenção!
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
Edição genética
Nos últimos anos, uma nova alternativa para terapia gênica surgiu: a
edição genética.
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
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Curiosidade
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
ferramenta biotecnológica é do tipo Cas e, por isso, o CRISPR-Cas9,
sendo Cas9 um tipo específico de uma endonuclease. A imagem a
seguir mostra a representação do genoma bacteriano com os genes
para endonucleases do tipo CAS; a sequência promotora, que promove a
expressão dos genes; sequências palindrômicas repetidas (SP); e as
sequências interespaçadas que são complementares a de
bacteriófagos.
forum
Resposta
Quando a bactéria é infectada por um
bacteriófago, ela pode reconhecer a infecção
e criar um mecanismo de memória contra
este vírus, que é o CRISPR. Esse sistema é
composto por uma enzima chamada de
endonuclease (enzimas que cortam DNA ou
RNA) e um iniciador ou primers, que ajuda a
direcionar a endonuclease para sequências
de material genético do vírus que está
infectando. Assim, com uma endonuclease e
uma sequência de RNA guia (gRNA) para
direcionar a enzima para sequências
complementares, a bactéria acaba cortando
todo material genético que é complementar
ao gRNA e se protegendo da infecção.
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Em 2012, duas pesquisadoras, Emmanuelle Charpentier e Jennifer
Doudna, utilizaram o sistema CRISPR como ferramenta de edição
gênica, o que lhes rendeu o prêmio Nobel de química de 2020. A
ferramenta é relativamente simples, comparada a outras metodologias
de edição genética, barata e com boa precisão e especificidade. A
ferramenta utiliza a endonuclease do tipo Cas9 associada a um RNA
guia; a Cas9 é ligada ao RNA guia e só vai cortar o DNA quando o RNA
guia se ligar firmemente a uma sequência que seja complementar a ele.
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
O CRISPR pode ser utilizado para edição genética de qualquer ser vivo,
uma vez que o DNA é o material genético de todos.
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
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Curiosidade
video_library
CRISPR-Cas9: a ferramenta de edição
gênica
Neste vídeo, explicamos o funcionamento do CRISPR, sua aplicação em
diversos estudos e a polêmica envolvida na utilização de células
humanas.
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Vem que eu te explico!
Os vídeos a seguir abordam os assuntos mais relevantes do conteúdo
que você acabou de estudar.
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Terapia genética
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Questão 1
A I e II.
B I e III.
C I e IV.
D II e III.
E III e IV.
Responder
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
Questão 2
Responder
Considerações finais
A Biotecnologia tem aberto novas possibilidades e áreas de estudo,
principalmente na área da saúde, com o uso de células-tronco que surge
como opção de terapia para diversas doenças que causem danos a
tecidos e órgãos, e como a terapia gênica tem sido utilizada para
consertar defeitos no material genético.
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15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
consigo muitas respostas, soluções e muitos outros questionamentos.
Conhecendo a sequência de DNA de um indivíduo, é possível consertá-lo
ou, ainda, definir a melhor opção de tratamento por meio da
farmacogenética/farmacogenômica. Caminhamos para o que
especialistas chamam de medicina personalizada, na qual cada
indivíduo recebe um tratamento de acordo com o seu organismo. Bem-
vindos ao futuro!
headset
Podcast
Antes de finalizarmos, ouça este podcast, em que a
especialista propõe um debate sobre as questões regulatórias
e éticas da terapia gênica.
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Para aprofundar seus conhecimentos sobre o tema:
Referências
BARBOZA, C. M. S.; TERRA, M. M.; RIBEIRO, M. L. C.; SILVA, J. B. A
técnica de CRISPR-Cas9 na terapia gênica: uma revisão da literatura.
Revista Transformar, 2019. Consultado na internet em: 9 maio 2022.
https://stecine.azureedge.net/repositorio/00212sa/03904/index.html# 60/61
15/11/2023, 20:26 Células-tronco, terapia gênica e farmacogenética
BRITO, M. A farmacogenética e a medicina personalizada. Saúde &
tecnologia, n. 14, 2015. Consultado na internet em: 9 maio 2022.
EITELVEN, T.; MENIN, R. P.; FUSIGER, K. C.; BENVENUTTI, V.; ZANINI, J.;
CAUMO, C. R.; BALESTRIN, R. C. Aplicações biológicas de células-
tronco: benefícios e restrições. Revista Interdisciplinar de Ciência
Aplicada, v. 2, n. 3, 2017. Consultado na internet em: 9 maio 2022.
PRIOR, N.; INACIO, P.; HUCH, M. Liver organoids: From basic research to
therapeutic applications. Gut, 68, 2019. Consultado na internet em: 9
maio 2022.
WISLET, S.; LAUDET, E.; NEIRINCKX, V.; ROGISTER, B. (2012). Adult Bone
Marrow: Which Stem Cells for Cellular Therapy Protocols in
Neurodegenerative Disorders? Journal of biomedicine & biotechnology.
2012. Consultado na internet em: 9 maio 2022.
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