디플라자코트

Deflazacort
디플라자코트
Deflazacort structure.svg
임상자료
상명엠플라자, 캘커트 등
AHFS/Drugs.com모노그래프
경로:
행정		입으로
ATC 코드
법적현황
법적현황
약동학 데이터
단백질 결합40%
신진대사혈장 에스테라아제 기준, 활성 대사물까지
제거 반감기1.1~1.9시간(일반)
배설신장(70%)과 대변(30%)
식별자
  • (11β,16β)-21-(아세틸록시)-11-하이드록시-2′-메틸-5′H-프리그나-1,4-dieno[17,16-d]oxazole-3,20-dione
CAS 번호
펍켐 CID
드러그뱅크
켐스파이더
유니
케그
켐벨
CompTox 대시보드 (EPA)
ECHA InfoCard100.034.969 Edit this at Wikidata
화학 및 물리적 데이터
공식C25H31NO6
어금질량441.524 g·190−1
3D 모델(JSmol)
  • O=C(=O)[C@]25/N=C(\O[C@H]5C[C@H]1[C@H]4[C@H]4[C@H][C@H](O)C[C@]12C)[C@]/3(/C=C\C(=O)\C=C\3CC4)C)C)c
  • InChI=1S/C25H31NO6/c1-13-26-25(20(30)12-31-14(2)27)21(32-13)10-18-17-6-5-15-9-16(28)7-8-23(15,3)22(17)19(29)11-24(18,25)4/h7-9,17-19,21-22,29H,5-6,10-12H2,1-4H3/t17-,18-,19-,21+,22+,23-,24-,25+/m0/s1 ☒N
  • 키:FBHSPRKOSMHSIF-GRMWVWQJSA-N ☒N
☒NcheckY (이게 뭐야?) (iii)

디플라자코트(Deflazacort, 다른 것 중에서도 Calcort)는 항염증 및 면역억제제로 사용되는 글루코코코르티코이드다.1965년에 특허를 받았고 1985년에 의료용으로 승인되었다.[1]미국 식품의약국(FDA)은 이 약이 듀첸 근위축증 치료제 중 1급 의약품으로 간주하고 있다.[2]

의학적 용법

제조자는 디플라자코트에 대한 다음과 같은 용도를 열거한다.[3]

미국에서 디플라자코트는 2세 이상의 사람들에게서 두센 근육위축증을 치료하는 것으로 승인된다.[4]

역효과

디플라지코르트는 면역 억제, 골밀도 감소, 내분비 부족을 포함한 모든 코르티코스테로이드에 공통적인 위험을 가지고 있다.임상 실험에서 가장 흔한 부작용(>위약보다 10%)은 쿠싱의 외모와 체중 증가, 식욕 증가였다.[5]

약리학

작용기전

추가 정보:글루코르티코이드 § 작용 메커니즘

Deflazacort는 활성 약물 21-deasceteldfelfazacort에 빠르게 대사되는 비활성 약물이다.[6]

상대 효력

데플라자코트의 효능은 프레드니손의 70~90% 수준이다.[7]2017년 리뷰에서는 디플라자코트 7.5mg의 활성도가 코르티손 25mg, 하이드로코르티손 20mg, 프레드니솔론 또는 프레드니손 5mg, 메틸프레드니솔론 또는 트라이암시놀론 4mg, 베타메타손 또는 덱사메타손 0.75mg 등인 것으로 나타났다.검토 결과 이 약은 초기 경구 투여량 6~90mg에서 사용될 정도로 높은 치료 지수를 가지고 있으며, 프레드니솔론과 동일한 제염 효과를 유도하기 위해서는 아마도 50% 더 높은 투여량을 필요로 할 것이라는 점에 주목했다.따라서 "다른 합성 코르티코스테로이드에 비해 칼슘대사에 미치는 영향이 적어 노약자의 경우 어린이와 골다공증에서 성장지연 위험이 낮다"고 하며 탄수화물 대사, 나트륨 보유량, 저포칼륨혈증 등에 미치는 영향은 비교적 적다.[8]

역사

2015년 1월 FDA는 소년들에게 영향을 미치는 희귀 '진행성·치명성 질환'인 두첸 근위축증에 대한 잠재적 치료법으로 디플라자코트의 승인을 추진하기 위해 마라톤 제약회사에 패스트트랙 지위를 부여했다.[9]비록 deflazacort은 FDA에 의해 뒤 케네 근 이영양증의 치료에 2월 9일 사용이 승인됐다, 2017,[10][11]마라톤 최고 경영자 2월 13일 2017년에 deflazacort(Emflaza)의 발사 마라톤 미국에서의 마약 달라고 요청했다의 가파른 가격-$89,000 매년, 이것은에 대한 논란 속에서 연기한다고 발표했다." 거친ly 70"은 해외보다 비싸다.[12]디플라자코트는 다른 나라들에서 오랫동안 승인된 오래된 약이기 때문에, 현재 많은 곳에서 저렴한 일반 약으로 이용 가능하다.예를 들어, 캐나다에서 디플라자코트는 태블릿당 약 1달러에 구입할 수 있다.[13]

디플라자코트는 PTC 테라피틱스 주식회사가 2017년 3월 16일 엠플라자에 대한 모든 권리를 획득한 후 엠플라자라는 브랜드명으로 미국에서 판매되고 있다.[14]Deflazacort is sold in the United Kingdom under the trade name Calcort;[7] in Brazil as Cortax, Decortil, Defcort and Deflanil; in India as Moaid, Zenflav, Defolet, DFZ, Decotaz, and DefZot; in Bangladesh as Xalcort; in Panama as Zamen; Spain as Zamene; and in Honduras as Flezacor.[15]

미국 식품의약국(FDA)이 진행성 근육기능저하증(DMD)을 유발하는 희귀 유전적 질환인 듀켄 근육위축증(Duchenne vertical dystrophy, Duchenne dystrophy, DMD)으로 5세 이상 노인을 치료할 수 있도록 디플라자코트를 승인했다.엠플라자는 코르티코스테로이드로, 염증을 줄이고 면역체계의 활동을 줄여 작용한다.[4]NDA 208684는 2017년 2월 9일 고아 상태의 새로운 1형 분자체로 승인되었다.[16]

참조

  1. ^ Fischer J, Ganellin CR (2006). Analogue-based Drug Discovery. John Wiley & Sons. p. 486. ISBN 9783527607495.
  2. ^ New Drug Therapy Approvals 2017 (PDF). U.S. Food and Drug Administration (FDA) (Report). January 2018. Retrieved 16 September 2020.
  3. ^ "Refla: deflazacort" (PDF).
  4. ^ a b "FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy". U.S. Food and Drug Administration (Press release). Retrieved 18 February 2017. Public Domain 이 글은 공개 도메인에 있는 이 출처의 텍스트를 통합한다..
  5. ^ "Emflaza- deflazacort tablet Emflaza- deflazacort suspension". DailyMed. 29 January 2020. Retrieved 17 September 2020.
  6. ^ Möllmann H, Hochhaus G, Rohatagi S, Barth J, Derendorf H (July 1995). "Pharmacokinetic/pharmacodynamic evaluation of deflazacort in comparison to methylprednisolone and prednisolone". Pharmaceutical Research. 12 (7): 1096–100. doi:10.1023/a:1016287104656. PMID 7494809. S2CID 9920545.
  7. ^ a b "Calcort". electronic Medicines Compendium. June 11, 2008. 2008년 10월 28일 검색됨
  8. ^ Parente L (January 2017). "Deflazacort: therapeutic index, relative potency and equivalent doses versus other corticosteroids". BMC Pharmacology & Toxicology. 18 (1): 1. doi:10.1186/s40360-016-0111-8. PMC 5216559. PMID 28057083.
  9. ^ Hirst EJ (January 19, 2015), Duchenne muscular dystrophy drug could get OK for U.S. sales in 2016, The Chicago Tribune, retrieved February 13, 2017, has been shown to prolong lives ... a progressive and fatal disease that has no drug treatment available in the US
  10. ^ "FDA approves drug to treat Duchenne muscular dystrophy". www.fda.gov. 2017-02-09. Retrieved 2017-02-10.
  11. ^ "Marathon Pharmaceuticals to Charge $89,000 for Muscular Dystrophy Drug". www.wsj.com. 2017-02-10. Archived from the original on 2017-02-10. Retrieved 2017-02-10.
  12. ^ Walker J, Pulliam S (February 13, 2017), Marathon Pharmaceuticals to Charge $89,000 for Muscular Dystrophy Drug After 70-Fold Increase, The Wall Street Journal, retrieved February 13, 2017, FDA-approved deflazacort treats rare type of disease affecting boys
  13. ^ Mukherjee CS (February 10, 2017). "Brainstorm Health Daily". Retrieved February 13, 2017.
  14. ^ "PTC Therapeutics Completes Acquisition of Emflaza for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy in the U.S." PTC Therapeutics, Inc.
  15. ^ "Substâncias: DEFLAZACORT" (in Portuguese). Centralx. 2008. 2008년 10월 28일 검색됨
  16. ^ "Drugs@FDA: FDA Approved Drug Products". U.S. Food and Drug Administration (FDA).

외부 링크

  • "Deflazacort". Drug Information Portal. U.S. National Library of Medicine.